CRISPR-Cas birgt das Potenzial, die Medizin grundlegend zu verändern. Doch auch die vielversprechende Genschere stößt an Grenzen: Aktuelle Therapien beruhen oft auf genetischen Umgehungsstrategien, die nur für einen Bruchteil der Erbkrankheiten infrage kommen. Eine vielversprechende Alternative könnte das sogenannte „Append Editing“ darstellen – eine innovative Methode der Genom-Editierung, die krankheitsverursachende Mutationen sicher und präzise rückgängig machen kann. Anuja Kibe, Postdoktorandin in der Forschungsabteilung von Chase Beisel am Helmholtz-Institut Würzburg (HIRI), hat es sich zur Aufgabe gemacht, diese Technologie von der Grundlagenforschung in die klinische Anwendung zu überführen. Ihr Vorhaben „AE for gene therapy“ fördert die Helmholtz-Gemeinschaft mit 23.000 Euro im Rahmen eines Helmholtz Enterprise Field Study Fellowships. Der dreimonatige Förderzeitraum beginnt am 1. Februar 2025.
„Im Gegensatz zu herkömmlichen CRISPR-Methoden nutzt unser Ansatz sperrige chemische Gruppen, die wir gezielt an bestimmte DNA-Sequenzen anheften, um das Editing auszulösen – und das, ohne die DNA schneiden zu müssen“, erklärt Kibe. Dieser präzise Ansatz bietet enormes Potenzial für In-vivo-Gentherapien, insbesondere bei genetischen Erkrankungen, bei denen konventionelle Gentherapien an ihre Grenzen stoßen. „Darüber hinaus bietet das vielseitige Verfahren auch Einsatzmöglichkeiten außerhalb der Gentherapie, etwa in der Landwirtschaft und der Biotechnologie“, gibt die Postdoktorandin einen Ausblick auf künftige Anwendungsgebiete.
Helmholtz Enterprise
Das Ausgründungsprogramm Helmholtz Enterprise (HE) fördert die unternehmerische Tätigkeit und die Ausgründungsaktivitäten von Wissenschaftler:innen in der Helmholtz Gemeinschaft. HE besteht aus zwei eigenständigen Modulen, die unabhängig voneinander beantragt werden können. Das Field Study Fellowship finanziert den Zentren bzw. deren Instituten ein Budget für Personal- und Sachkosten, um Kundenbedürfnisse durch Interviews und Marktrecherche herauszufinden. Das Spin-off Programm finanziert den Aufbau am Zentrum tätiger Gründungsteams und die Umsetzung von Gründungsprojekten.